核酸医薬品(または核酸医薬)とは、DNAやRNAの構成単位である核酸を利用した医薬品。
核酸により遺伝子の特定部位を抑制あるいは促進することにより効果を発揮する。
特に悪性腫瘍の分野での研究が進んでおり、腫瘍増殖の遺伝子を抑制したり、停止している腫瘍細胞の老化を再度進めるなどの方法が研究されている。
2015年には国立がん研究センターが局所進行・再発乳がん患者を対象とした核酸医薬品の医師主導治験を開始したと発表した。SiRNAを利用して腫瘍の増殖を抑える内容となっている。
課題
核酸は通常生体内では早期に分解されるため薬効が発揮されにくい。このため、有用と考えられる核酸を開発しても、それを効率的に標的細胞へデリバリーする技術が不可欠となる。